達拉非尼或可治療兒童腦瘤

 

這是迄今為止針對兒童腦瘤開展得最大規(guī)模的基因測序研究，由Dana-Farber癌癥研究所兒童癌癥和血液疾病中心兒科神經(jīng)腫瘤學家Pratiti Bandopadhayay帶領(lǐng)研究團隊完成。他們對超200份腫瘤樣本進行基因檢測，發(fā)現(xiàn)56%的腫瘤都存進基因缺陷，這些異常的基因有望成為兒童腫瘤診斷或者治療的靶向分子。

 

Bandopadhayay團隊使用了兩種不同的基因測序方法分析大腦腫瘤樣本，共發(fā)現(xiàn)了44種突變和20種基因重排（rearrangements）。他們證實，89%的成神經(jīng)管細胞瘤（一種常見的兒童腦瘤）都攜帶有可靶向的基因缺陷。

 

其中，一個最常見突變基因是BRAF。它是抗癌藥物達拉非尼（dabrafenib）的靶向基因。達拉非尼是諾華研發(fā)的一款治療黑色素瘤的藥物。研究人員認為，達拉非尼或許可以用于治療兒童腫瘤。他們對一位7歲患有彌漫性膠質(zhì)瘤的女孩進行達拉非尼治療。3個月后，她的身體狀況開始好轉(zhuǎn)。

 

目前，達拉非尼用于治療兒童腦瘤的幾個臨床試驗正在進行中。其中一項研究已于去年11月公開初步數(shù)據(jù)，顯示患有低級別膠質(zhì)瘤的兒童對該藥表現(xiàn)出較高的響應率。

 

精準醫(yī)療助力兒童腦瘤診療

 

過去30年，雖然患癌兒童的總體死亡率已經(jīng)降低了一半，但是腦瘤患者的死亡率僅僅下降了30%。來自于美國國家癌癥研究所的數(shù)據(jù)賢惠，2008年至2012年間，因癌癥去世的兒童中25%屬于腦癌患者。Bandopadhayay 表示：“腦腫瘤是導致兒童死亡的一個主要原因。遺憾的是，目前的醫(yī)療手段還是幾十年前的放化療方法。我們試圖改變現(xiàn)狀，借助精準醫(yī)學實現(xiàn)個性化治療?！?/div>